A Tudósok Elálltak Attól, Hogy Texas Hajlik Be Nem Bizonyított őssejt-kezelésekbe

Az államban megvitatott három törvényjavaslat megkönnyítené a nem jóváhagyott terápiák kipróbálását.

Érzelmi könyörgést fogalmazott meg kollégáival: Nyújtsa be ezt a számlát.

"Lehet, hogy a feleségemhez hasonló embernek esélye lesz sétálni" - mondta Drew Springer texasi képviselő könnyek között csütörtök későn az ausztriai Capitoliumban. "Minden elfogadott számlámat, minden egyesüket elcserélném, hogy esélyt kapjak a HB 810 meghallgatására."

A HB 810 egyike a texasi törvényhozásban figyelembe vett három törvényjavaslatnak, amely megkönnyítené a beteg emberek számára, hogy saját kockázatukra és költségükre kipróbálják a nem bizonyított terápiákat. Springer törvényjavaslata lehetővé tenné a klinikák számára, amelyek nem engedélyezett őssejt-kezeléseket kínálnak Texasban a betegek kezelésére. A HB 661 lehetővé tenné a krónikus betegségben szenvedők számára, hogy terápiát kapjanak a korai stádiumú klinikai vizsgálatok során - és ne csak végérvényesen betegeket -, ahogyan az állam jelenlegi „próbálkozási joga” törvény is teszi. A HB 3236 pedig lehetővé tenné a vállalatok számára, hogy felszámítsák a betegeket bizonyítatlan terápiákért.

A texasi vita egy országos vitát folytat arról, hogy a betegeknek mennyi hozzáféréssel kell rendelkezniük a kísérleti gyógyszerekhez. Az intézkedéseket támogató törvényhozók számára a kérdés az, hogy képesek-e saját döntéseket hozni az egészségügyről, és nem engedik, hogy a bürokrácia akadályozza ezt. De az őssejtkutatók és sok betegvédő számára a számlák veszélyesek; megkönnyítik az emberek számára a kezelések menekülését vagy potenciális károsodását, kevés bizonyítékkal arra utalva, hogy működnek vagy biztonságban vannak.

"Amikor a betegek kétségbeesnek, akkor képesek felfüggeszteni a hitetlenséget" - mondta Sean Morrison, az őssejtbiológus a texasi Egyetem délnyugati orvosi központjában, Dallasban. „Amikor felajánlják nekik egy olyan terápia lehetőségét, amelyben hisznek, még adatok nélkül is, és ha az előny esélye alacsony, akkor harcolni fognak a terápiához való hozzáférésért. A probléma az, hogy vannak csaló őssejtklinikák, amelyek ennek kihasználására jöttek létre.”

A Springer személyes vonzereje, akinek felesége deréktól lefelé megbénult, legalábbis egyelőre bevált. A HB 810 és a másik két törvényjavaslat pénteken ellenzék nélkül lépett át a Házon. Most a Szenátusba költöztek, amelynek csak két hete van arra, hogy felvegye őket, mielőtt a törvényhozás május 29-én két évre szünetel. Greg Abbott kormányzó jelezte, hogy támogatja a HB 810-et.

Az őssejtek óriási ígéreteket támasztanak terápiákként, de a szakértők szerint ezek még mindig kísérleti jellegűek és nem állnak készen arra, hogy széles körben alkalmazzák őket a szabályozott és korlátozott vizsgálatokon kívül. Az elmúlt években azonban országszerte elszaporodtak azok a klinikák, amelyek bizonyítatlan és néha veszélyes őssejt-kezeléseket nyújtanak a lelkes betegek számára.- az állami törvények nélkül is legalább 71 klinika forgalmaz jóváhagyatlan őssejtterápiákat csak Texasban. Az őssejt-tudósok attól tartanak, hogy a texasi törvényjavaslat legitimitást kölcsönöz a terepnek, hamis reményt nyújt a betegek számára, sőt, az őssejteket reklámozó huckstereket felbátorítja, mint csodaszert a cukorbetegségtől a sclerosis multiplexen át a gerincsérülésekig.

"Vonzó ötletnek tűnhet a súlyos betegek gyorsabb hozzáférése a kísérleti terápiákhoz" - írta Sally Temple, a Nemzetközi Őssejtkutató Társaság elnöke ebben a hónapban a texasi törvényhozóknak. De „teljes klinikai vizsgálat hiányában ezek a számlák lehetővé teszik a kígyóolaj-értékesítők számára, hogy bizonyítatlan és tudományosan kétes terápiákat adhassanak elkeseredett betegeknek”.

A levélben Temple azt is írta, hogy a számlák „több életbe kerülnek, mint amennyit megtakarítanak”, és „aláássák Texas orvosi rendszerébe vetett bizalmat”. Megemlítette a három nőt, akiket elvakítottak, miután őssejt-eljárásokat kaptak egy floridai klinikán. Legalább az egyik nő úgy gondolta, hogy részt vesz egy klinikai vizsgálatban.

Az őssejtklinikákat és azok igényeit többnyire nem ellenőrzik. Jórészt elkerülték a hatósági ellenőrzést, mert általában a beteg saját őssejtjeit veszik fel, és visszafecskendezik az emberbe, vagyis a sejteket „minimálisan manipuláltnak” tekintik, talán hasi zsírból veszik, tisztítják és injekciózzák az illető térde közelében. Ráadásul az őssejtklinikák általában nem tesznek közzé adatokat a beavatkozásaikról és a betegek eredményeiről, így a külső kutatók még vélt sikereiket sem tudták igazolni.

"Ha ezek a klinikák valóban gyógyítanának valamit, akkor úgy gondolja, hogy szisztematikus adatokat gyűjtenének és közzétennének egy folyóiratban, hogy az emberek tudják" - mondta Morrison.

Beszédét követő reggel egy telefonos interjúban az észak-texasi körzetet képviselő republikánus Springer azt mondta, hogy fenn akarja tartani az őssejt-terápiák bizonyos szintű felügyeletét, és hogy az állami főügyészség vagy egészségügyi osztály léphet be, ha problémák merülnek fel. De azt mondta, hogy hajlott arra, hogy az emberek olyan kezelést kapjanak, amelyről úgy gondolják, hogy segíthet nekik, különösen azért, mert a gyógyszer jóváhagyási folyamata ennyi ideig tart.

Springer felesége egy búvárbalesetben megsérült, amikor randevúztak, és azóta kerekes székben ül. Elmondása szerint köldökzsinórvért tároltak, amikor az egyik gyermekük 16 évvel ezelőtt született, abban a reményben, hogy az ebből származó őssejtek egy napon segíthetnek a feleségén. Egyelőre azt szeretné, ha az őssejt-terápiákhoz olyan helyekre tartó Panamába és Kínába tartó texasiak az állam törvényei szerint képesek lennének őket hazájukba juttatni.

"Valóban felelősségünk van, hogy ne engedjünk be minden kígyóolaj-eladót" - mondta Springer -, de amikor mégis megvan ez a reménysugár, meg kell győződnünk arról, hogy rendelkezésre állnak-e."

Springer csak a HB 810 szerzője, a másik két intézkedés nem. A másik két intézkedés vezető szerzői, Tan Parker, a HB 661 republikánus képviselője és Kyle Kacal, a HB 3236 republikánus képviselője nem válaszoltak a megjegyzéskérésekre.

.

A HB 810 bizonyos jogi elismerést adna a Texasban már működő őssejtklinikáknak, ami arra utal, hogy néhány kutató gondot okoz. Paul Knoepfler, a Davis-i Kaliforniai Egyetem őssejt-tudósa közösen vezetett egy országos felmérést, amely szerint Texasnak több őssejt-klinikája van, mint sok más államnak, de a vállalkozások nemzeti minta részei voltak. De azt mondta, nem látta, hogy más államok fontolóra veszik a Texas által most mérlegelt politikákat.

Az őssejtklinikák szabályozására jelenleg létező „fajta zavaros status quo” „egészen más, mint a könyvekre vonatkozó törvények, amelyek kifejezetten kimondják, hogy amit a klinikák csinálnak, az állami szinten legális” - írta Knoepfler egy e-mailben.

Néhány évvel ezelőtt egy híres esetben egy houstoni cég, a Celltex Therapeutics az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal figyelmeztetése után Mexikóba költöztette kezelési műveleteit. De a szakértők kíváncsi, vajon az FDA újból fellépne-e, ha a törvényjavaslatok törvénybe ütköznének Texasban, annak ellenére, hogy az ügynökség továbbra is fenntartja erre vonatkozó hatáskörét a szövetségi törvények alapján. Ez az aggodalom abból az érzésből is fakad, hogy a szabályozástól idegenkedő Trump-adminisztráció nem támogatná az ilyen intézkedéseket, különösen azért, mert Mike Pence alelnök a tárgyaláshoz való jog híve, és Rick Perry energiaügyi miniszter, a texasi volt kormányzó egy őssejtkezelés a Celltex-től a hátproblémák enyhítésében.

Perry története és Springer érzelmi tanúságtétele kiemeli azt a felfelé irányuló csatát, amellyel a tudósok az elmúlt években szembesültek, mivel országszerte elfogadták a jogot a kipróbálásra. Hatalmas személyes történetek olyan betegekről, akiket nem engedélyezett gyógyszerek gyógyítottak meg, vagy akik meghalnak, mielőtt hozzáférhetnek egy kísérleti gyógyszerhez, mindkét fél sok törvényhozóját megingatták.

"Úgy néznek ránk, mintha ördög lennénk, ami engem feldühít, mert helyesen csináljuk" - mondta David Bales, a Texans for Cures elnöke, egy őssejtkutatási érdekképviseleti csoport, amely ellenzi a három törvénytervezetet. írott.

Bales csoportja legitim klinikai vizsgálatokat akar finanszírozni őssejt-kezelésekkel, amelyek segítenek meghatározni, hogy a sejtek milyen módon segíthetik a betegeket. De egyelőre legfőbb célja a HB 3236 leállítása, ami megnyitná az ajtót a kísérleti terápiákért fizető betegek előtt. Gyakorlatilag minden tekintélyes klinikai vizsgálat költségmentesen nyújt kísérleti kezeléseket a betegek számára, sőt gyakran fizet is a résztvevőknek az erőfeszítésükért.

"Nem gondoljuk, hogy a legkiszolgáltatottabb helyzetben lévő betegeknek fizetniük kell egy nem bizonyított gyógyszerért" - mondta Bales.

Springer, az állam képviselője elmondta, hogy nem beszélt a kormányzóval a HB 810-ről. De Abbott, aki deréktól lefelé megbénult egy 1984-es baleset óta, amikor egy faág ráesett, miközben kifutott, tweetelt támogató üzenet a Springernek múlt péntek elején.

"Várom, hogy aláírjam a HB 810-et" - mondta a tweet.

A STAT engedélyével újraközölték. Ez a cikk eredetileg 2017. május 16-án jelent meg.